Umaabut nga Panukiduki ug Mga Pagsulay sa Klinikal alang sa Primer nga Progresibo nga MS

Kontento

• Paghinuktok
• Mga lahi sa MS
• Pagsabut sa panguna nga progresibo nga MS
• Pagtambal sa PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Nagpadayon nga mga pagsulay sa klinikal nga PPMS
• NurOwn nga stem cell therapy
• Biotin
• Masitinib
• Nakompleto ang mga klinikal nga pagsulay
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridine
• Panukiduki sa PPMS
• Ang gidala

Paghinuktok

Ang Multiple sclerosis (MS) usa ka laygay nga kondisyon sa autoimmune. Nahitabo kini kung nagsugod ang pag-atake sa lawas sa mga bahin sa sentral nga sistema sa nerbiyos (CNS).

Kadaghanan sa karon nga mga tambal ug pagtambal naka-focus sa pagbalik sa MS ug dili sa panguna nga progresibo nga MS (PPMS). Bisan pa, ang mga pagsulay sa klinika padayon nga gihimo aron mas makatabang nga masabtan ang PPMS ug makapangita bag-o, epektibo nga mga pagtambal.

Mga lahi sa MS

Ang upat ka punoan nga lahi sa MS mao ang:

• nahilayo sa klinika nga sindrom (CIS)
• relapsing-remitting MS (RRMS)
• panguna nga progresibo nga MS (PPMS)
• ikaduha nga progresibo nga MS (SPMS)

Ang kini nga mga lahi sa MS gihimo aron matabangan ang mga tigdukiduki sa medisina nga giklasipikar ang mga partisipante sa klinikal nga pagsulay nga adunay parehas nga pag-uswag sa sakit. Gitugotan kini nga mga pag-grupo ang mga tigdukiduki nga susihon ang kaepektibo ug kahilwasan sa pipila nga mga pagtambal nga wala gigamit ang daghang mga partisipante.

Pagsabut sa panguna nga progresibo nga MS

15 porsyento lamang o labi pa sa tanan nga mga tawo nga nadayagnos nga adunay MS adunay PPMS. Ang PPMS parehas nga nakaapekto sa mga kalalakin-an ug babaye, samtang ang RRMS labi ka sagad sa mga babaye kaysa sa mga lalaki.

Kadaghanan sa mga lahi sa MS mahitabo kung atake sa immune system ang myelin sheath. Ang myelin sheath usa ka tambok, mapanalipdan nga sulud nga naglibut sa mga nerbiyos sa taludtod ug utok. Kung giataki kini nga sangkap, hinungdan sa paghubag.

Ang PPMS mosangpot sa kadaot sa nerbiyos ug tisyu sa peklat sa mga naguba nga lugar. Nabalda sa sakit ang proseso sa komunikasyon sa nerbiyos, hinungdan sa dili matag-an nga sumbanan sa mga simtomas ug pag-uswag sa sakit.

Dili sama sa mga tawo nga adunay RRMS, ang mga tawo nga adunay PPMS makasinati anam-anam nga nagkagrabe nga pag-andar nga wala’y sayong pag-usab o pagpatawad. Gawas sa anam-anam nga pagdugang sa kakulangan, ang mga tawo nga adunay PPMS mahimo usab makasinati sa mga mosunud nga simtomas:

• usa ka pagbati sa pagkamanhid o pagkurog
• kakapoy
• kasamok sa paglakaw o sa koordinasyon nga mga lihok
• mga isyu nga adunay panan-aw, sama sa doble nga panan-aw
• mga problema sa panumduman ug pagkat-on
• kaunuran spasms o pagkagahi sa kaunuran
• mga pagbag-o sa mood

Pagtambal sa PPMS

Ang pagtambal sa PPMS labi ka lisud kaysa pagtambal sa RRMS, ug lakip niini ang paggamit sa mga terapiya sa imyunidad. Ang kini nga mga terapiya nagtanyag lamang temporaryo nga tabang. Mahimo ra sila nga luwas ug padayon nga magamit sa pila ka bulan hangtod usa ka tuig sa usa ka panahon.

Samtang ang Food and Drug Administration (FDA) miaprubar sa daghang mga tambal alang sa RRMS, dili tanan angayan alang sa mga progresibo nga tipo sa MS. Ang mga tambal nga RRMS, nga naila usab nga mga tambal nga makapausab sa sakit (DMDs), padayon nga gidala ug kanunay adunay dili maagwanta nga mga epekto.

Ang aktibo nga pagwagtang sa mga samad ug kadaot sa nerbiyos mahimo usab nga makit-an sa mga tawo nga adunay PPMS. Ang mga samad grabe nga makapahubag ug mahimong hinungdan sa kadaot sa myelin sheath. Wala’y klaro karon kung ang mga tambal nga nagpaminus sa paghubag makapahinay sa mga progresibong porma sa MS.

Ocrevus (Ocrelizumab)

Giuyonan sa FDA ang Ocrevus (ocrelizumab) ingon usa ka pagtambal alang sa parehas nga RRMS ug PPMS kaniadtong Marso 2017. Hangtod karon, kini ra ang kini nga tambal nga naaprubahan sa FDA aron matambalan ang PPMS.

Gipasabut sa mga pagsulay sa klinika nga kini nakapahinay sa pag-uswag sa mga simtomas sa PPMS sa hapit 25 porsyento kung itandi sa usa ka placebo.

Giaprubahan usab si Ocrevus alang sa pagtambal sa RRMS ug "sayo" nga PPMS sa Inglatera. Wala pa kini maaprubahan sa ubang mga bahin sa United Kingdom.

Ang National Institute for Health Excellence (NICE) una nga gisalikway si Ocrevus sa katarungan nga ang gasto sa paghatag niini labaw pa sa mga benepisyo niini. Bisan pa, ang NICE, ang National Health Service (NHS), ug ang taggama sa droga (Roche) nga sa katapusan gi-negosyohan usab ang presyo niini.

Nagpadayon nga mga pagsulay sa klinikal nga PPMS

Ang usa ka hinungdanon nga prayoridad alang sa mga tigdukiduki mao ang pagkahibalo sa dugang bahin sa mga progresibong porma sa MS. Ang mga bag-ong tambal kinahanglan moagi sa higpit nga pagsulay sa klinika sa wala pa aprubahan kini sa FDA.

Kadaghanan sa mga klinikal nga pagsulay molungtad sa 2 hangtod 3 ka tuig. Bisan pa, tungod kay ang panukiduki limitado, labi ka dugay nga mga pagsulay kinahanglan alang sa PPMS. Daghang mga pagsulay sa RRMS ang gipahigayon tungod kay mas dali nga husgahan ang pagka-epektibo sa tambal sa mga pag-usab.

Tan-awa ang website nga National Multiple Sclerosis Society alang sa usa ka kompleto nga lista sa mga klinikal nga pagsulay sa Estados Unidos.

Ang mga mosunud nga pinili nga pagsulay karon nagpadayon.

NurOwn nga stem cell therapy

Ang Brainstorm Cell Therapeutics naghimo usa ka yugto II nga klinikal nga pagsulay aron maimbestigahan ang kahilwasan ug kaepektibo sa mga NurOwn cells sa pagtambal sa progresibong MS. Ang kini nga pagtambal naggamit mga stem cell nga nakuha gikan sa mga partisipante nga gipalihok aron makahimo og piho nga mga hinungdan sa pagtubo.

Kaniadtong Nobyembre 2019, ang National Multiple Sclerosis Society gihatagan ang Brainstorm Cell Therapeutics usa ka $ 495,330 nga gihatag nga panukiduki alang sa pagsuporta sa kini nga pagtambal.

Ang pagsulay gilauman nga matapos sa Septyembre 2020.

Biotin

Ang MedDay Pharmaceuticals SA naghimo karon usa ka phase III nga klinikal nga pagsulay sa pagka-epektibo sa usa ka high-dosis nga biotin capsule sa pagtambal sa mga tawo nga adunay progresibong MS. Tumong usab sa pagsulay nga piho nga mag-focus sa mga indibidwal nga adunay problema sa paglakat.

Ang Biotin usa ka bitamina nga adunay kalabutan sa pag-impluwensya sa mga hinungdan sa pagtubo sa cellular ingon man paghimo sa myelin. Ang biotin capsule gitandi sa usa ka placebo.

Ang pagsulay wala na pagrekrut sa mga bag-ong partisipante, apan wala kini gilauman nga matapos hangtod Hunyo 2023.

Masitinib

Ang AB Science naghimo sa usa ka yugto III nga klinikal nga pagsulay sa masitinib nga tambal. Ang Masitinib usa ka tambal nga nagbabag sa pagtubag sa panghubag. Kini modala ngadto sa usa ka labing ubos nga resistensya sa resistensya ug ubos nga lebel sa panghubag.

Gisusi sa pagsulay ang kahilwasan ug kaepektibo sa masitinib kung itandi sa usa ka placebo. Duha ka mga regimen sa pagtambal sa masitinib ang gitandi sa placebo: Ang una nga regimen naggamit parehas nga dosis sa tibuuk, samtang ang uban adunay pagdugang dosis pagkahuman sa 3 ka bulan.

Ang pagsulay dili na pagrekrut sa bag-ong mga partisipante. Gilauman nga matapos kini sa Septyembre 2020.

Nakompleto ang mga klinikal nga pagsulay

Ang mga mosunud nga pagsulay gihuman karong bag-o. Alang sa kadaghanan kanila, ang una o katapusan nga mga sangputanan na-publish na.

Ibudilast

Nakompleto sa MediciNova ang usa ka phase II nga klinikal nga pagsulay sa ibudilast sa tambal. Tumong niini aron mahibal-an ang kahilwasan ug kalihokan sa droga sa mga tawo nga adunay progresibong MS. Sa kini nga pagtuon, ang ibudilast gitandi sa usa ka placebo.

Ang pasiuna nga mga resulta sa pagtuon nagpakita nga ang ibudilast nagpahinay sa pag-uswag sa pagkasayang sa utok kung itandi sa placebo sa sulod sa 96 ka semana. Ang labing kasagarang mga epekto nga gitaho mao ang mga simtomas sa gastrointestinal.

Bisan kung adunay mga sangputanan nga mga sangputanan, gikinahanglan ang dugang nga mga pagsulay aron mahibal-an kung ang mga sangputanan sa kini nga pagsulay mahimo’g kopyahon ug kung giunsa ang pagtandi sa ibudilast sa Ocrevus ug uban pang mga droga.

Idebenone

Ang National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) ning bag-o lang nakompleto ang usa ka phase I / II nga klinikal nga pagsulay aron masusi ang epekto sa idebenone sa mga tawo nga adunay PPMS. Ang Idebenone usa ka sintetikong bersyon sa coenzyme Q10. Gituohan nga gilimitahan ang kadaot sa sistema sa nerbiyos.

Sa tibuuk nga kurso sa katapusang 2 ka tuig sa kini nga 3 ka tuig nga pagsulay, gikuha sa mga partisipante ang tambal o usa ka placebo. Ang pasiuna nga mga resulta gipakita nga, sa kurso sa pagtuon, ang idebenone wala naghatag kaayohan sa placebo.

Laquinimod

Ang Teva Pharmaceutical Industries nagpasiugda usa ka pagtuon sa phase II sa paningkamot nga maghatag usa ka pruweba sa konsepto alang sa pagtambal sa PPMS nga adunay laquinimod.

Dili kini hingpit nga nasabtan kung giunsa ang laquinimod molihok. Gituohan nga gibag-o ang pamatasan sa mga immune cell, busa gipugngan ang kadaot sa sistema sa nerbiyos.

Ang nakapahigawad nga mga sangputanan sa pagsulay nagdala sa tiggama niini, ang Active Biotech, nga ihunong ang pag-uswag sa laquinimod ingon usa ka tambal alang sa MS.

Fampridine

Niadtong 2018, nakompleto sa University College Dublin ang usa ka yugto nga pagsulay sa IV aron susihon ang epekto sa fampridine sa mga tawo nga adunay taas nga kawad-an sa limb ug bisan sa PPMS o SPMS. Ang Fampridine nailhan usab nga dalfampridine.

Bisan kung nahuman ang kini nga pagsulay, wala’y gitaho nga mga sangputanan.

Bisan pa, pinauyon sa usa ka pagtuon sa 2019 nga Italyano, mahimong mapaayo sa tambal ang katulin sa pagproseso sa kasayuran sa mga tawo nga adunay MS. Ang usa ka pagrepaso sa 2019 ug meta-analysis natapos nga adunay kusug nga ebidensya nga gipaayo sa tambal ang abilidad sa mga tawo nga adunay MS nga maglakaw og mubu nga distansya ingon man ilang nakita nga kapasidad sa paglakaw.

Panukiduki sa PPMS

Ang National Multiple Sclerosis Society nagpasiugda sa padayon nga pagsiksik sa mga progresibo nga tipo sa MS. Ang katuyoan mao ang paghimo sa malampuson nga mga pagtambal.

Ang pipila nga panukiduki nakapunting sa kalainan sa taliwala sa mga tawo nga adunay PPMS ug himsog nga mga indibidwal. Usa ka bag-o nga pagtuon nga nahibal-an nga ang mga stem cell sa utok sa mga tawo nga adunay PPMS nga tan-awon mas tigulang kaysa parehas nga mga stem cell sa mga himsog nga tawo nga parehas og edad.

Ingon kadugangan, nakita sa mga tigdukiduki nga kung ang oligodendrocytes, ang mga selyula nga naghimo og myelin, gibutyag sa mga stem cell, gipahayag nila ang lainlaing mga protina kaysa sa himsog nga mga indibidwal. Kung gibabagan ang kini nga ekspresyon sa protina, ang oligodendrocytes normal nga naglihok. Mahimong makatabang kini sa pagpatin-aw ngano nga ang myelin nakompromiso sa mga tawo nga adunay PPMS.

Ang usa pa nga pagtuon nakit-an nga ang mga tawo nga adunay progresibong MS adunay mas ubos nga lebel sa mga molekula nga gitawag og bile acid. Ang mga acid sa bile adunay daghang gimbuhaton, labi na ang panghilis. Adunay usab kini epekto kontra-makapahubag sa pila ka mga selyula.

Ang mga receptor alang sa bile acid nakit-an usab sa mga selyula sa MS tissue. Gihunahuna nga ang pagdugang sa mga bile acid mahimong makahatag kaayohan sa mga tawo nga adunay progresibong MS. Sa tinuud, usa ka klinikal nga pagsulay aron masulay eksakto kini nga karon nagpadayon.

Ang gidala

Ang mga hospital, unibersidad, ug uban pang mga organisasyon sa tibuuk nga Estados Unidos padayon nga nagtrabaho aron mahibal-an ang bahin sa PPMS ug MS sa kinatibuk-an.

Sa pagkakaron usa ra nga tambal, Ocrevus, ang gi-aprubahan sa FDA alang sa pagtambal sa PPMS. Samtang gipahinay ni Ocrevus ang pag-uswag sa PPMS, dili kini mohunong sa pag-uswag.

Ang pila ka mga droga, sama sa ibudilast, makita nga adunay saad nga gibase sa sayo nga mga pagsulay. Ang ubang mga tambal, sama sa idebenone ug laquinimod, wala gipakita nga epektibo.

Kinahanglan ang dugang nga mga pagsulay aron mahibal-an ang dugang nga mga terapiya alang sa PPMS. Pangutan-a ang imong healthcare provider bahin sa labing kabag-o nga mga klinikal nga pagsulay ug panukiduki nga mahimong makabenipisyo kanimo.