Adunay ba Tambal sa Cystic Fibrosis?

Kontento

• Panukiduki
• Terapi nga kapuli sa gene
• Mga modulator sa CFTR
• Gibutang nga DNA
• Nahitabo
• Mga komplikasyon
• Mga komplikasyon sa pagginhawa
• Mga komplikasyon sa pagtunaw
• Uban pang mga komplikasyon
• Panglantaw
• Pag-apil
• Mga organisasyon sa panukiduki
• Mga pagsulay sa klinika

Paghinuktok

Ang Cystic fibrosis (CF) usa ka napanunod nga sakit nga makadaut sa imong baga ug sistema sa digestive. Ang CF makaapekto sa mga selyula sa lawas nga makahimo og uhog. Kini nga mga likido gituyo aron mapadaghan ang lawas sa lawas ug sagad nipis ug madulas. Gihimo sa CF kini nga mga likido sa lawas nga siksik ug malagkit, nga hinungdan sa ilang pagtubo sa baga, agianan sa hangin, ug agianan sa pagkaon o digestive tract.

Samtang ang mga pag-uswag sa panukiduki labi nga nakapaayo sa kalidad sa kinabuhi ug gilauman sa kinabuhi sa mga tawo nga adunay CF, kadaghanan kinahanglan magtratar sa kondisyon sa ilang tibuuk nga kinabuhi. Karon, wala’y tambal alang sa CF, apan ang mga tigdukiduki nagtrabaho ngadto sa usa. Hibal-i ang bahin sa labing kabag-o nga panukiduki ug kung unsa ang mahimo dayon nga magamit sa mga tawo nga adunay CF.

Panukiduki

Sama sa daghang kondisyon, ang panukiduki sa CF gipondohan sa mga gipahinungod nga mga organisasyon nga nagtigum pondo, nagsiguro sa mga donasyon, ug nakigbisog alang sa mga hatag aron mapadayon ang mga tigdukiduki sa usa ka tambal. Ania ang pipila sa mga punoan nga bahin sa panukiduki karon.

Terapi nga kapuli sa gene

Pipila ka dekada ang milabay, giila sa mga tigdukiduki ang gene nga responsable sa CF. Ninggawas kana nga paglaum nga ang genetiko nga kapuli nga terapiya mahimo’g makapuli sa depektoso nga gene sa vitro. Bisan pa, kini nga terapiya wala pa molihok.

Mga modulator sa CFTR

Sa bag-ohay nga katuigan, ang mga tigdukiduki nakamugna usa ka tambal nga nagpunting sa hinungdan sa CF, kaysa mga simtomas niini. Kini nga mga tambal, ivacaftor (Kalydeco) ug lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), bahin sa usa ka klase nga tambal nga nailhan nga cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator. Kini nga klase sa mga droga gilaraw aron maapektuhan ang mutated gene nga responsable alang sa CF ug hinungdan nga kini makahimo sa paghimo sa mga likido sa lawas.

Gibutang nga DNA

Ang usa ka bag-ong tipo sa gen therapy mahimong makuha diin napakyas ang mga naunang pag-ayo sa pag-ilis sa terapiya sa gene. Ang kini nga labing kabag-o nga pamaagi gigamit ang mga natuhop nga mga molekula sa DNA aron mahatud ang "limpyo" nga mga kopya sa gene sa mga selyula sa baga. Sa inisyal nga mga pagsulay, ang mga pasyente nga gigamit kini nga pagtambal nagpakita og kasarangan nga pag-ayo sa simtomas. Nagpakita kini nga maayong sangputanan sa maayong saad alang sa mga tawo nga adunay CF.

Wala sa kini nga mga pagtambal ang tinuod nga tambal, apan kini ang labing kadako nga mga lakang padulong sa kinabuhi nga wala’y sakit nga wala pa masinati sa daghang mga tawo nga adunay CF.

Nahitabo

Karon, labaw sa 30,000 ka mga tawo ang nagpuyo sa CF sa Estados Unidos. Kini usa ka us aka sakit - hapit sa 1,000 ka mga tawo ang madayagnos matag tuig.

Duha ka hinungdan nga hinungdan nga peligro ang nagdugang sa kahigayunan sa usa ka tawo nga mahiling nga adunay CF.

• Kasaysayan sa pamilya: Ang CF usa ka napanunod nga kahimtang sa genetiko. Sa ato pa, nagdagan kini sa mga pamilya. Mahimo sa mga tawo ang gene alang sa CF nga wala’y sakit. Kung ang duha nga tagdala adunay usa ka anak, ang kana nga bata adunay 1 sa 4 nga kahigayunan nga adunay CF. Posible usab nga ang ilang anak magdala sa gene alang sa CF apan wala’y sakit, o wala gyud ang gene.
• Lumba: Ang CF mahimong mahitabo sa mga tawo sa tanan nga mga rasa. Bisan pa, kasagaran kini sa mga indibidwal nga Caucasian nga adunay kagikanan gikan sa Amihanang Europa.

Mga komplikasyon

Ang mga komplikasyon sa CF sa kinatibuk-an nahulog sa tulo ka mga kategorya. Kini nga mga kategorya ug komplikasyon adunay:

Mga komplikasyon sa pagginhawa

Dili ra kini ang mga komplikasyon sa CF, apan kini ang pipila sa labing kasagaran:

• Kadaot sa agianan sa agianan sa hangin: guba sa CF ang imong mga agianan sa agianan sa hangin. Kini nga kahimtang, gitawag nga bronchiectasis, naghimo sa pagginhawa nga lisud ug paggawas. Gihimo usab niini nga lisud ang paghawan sa baga sa baga, malagkit nga uhog.
• Mga ilong polyp: Ang CF kanunay hinungdan sa paghubag ug pag-ulbo sa lining sa imong mga agianan sa ilong. Tungod sa paghubag, mahimo’g molambo ang mga unodnon nga pagtubo (polyps). Mas gihimong lisud ang pagginhawa sa mga polyp.
• Kasagaran nga mga impeksyon: Mabaga, malagkit nga uhog mao ang punoan nga yuta alang sa bakterya. Kini nagdugang sa imong mga peligro alang sa pagpalambo sa pneumonia ug bronchitis.

Mga komplikasyon sa pagtunaw

Ang CF nakababag sa naandan nga paglihok sa imong digestive system. Kini ang pila sa labing sagad nga mga simtomas sa digestive:

• Pagbabag sa bituka: Ang mga indibidwal nga adunay CF adunay dugang nga peligro nga makababag sa tinai tungod sa paghubag nga hinungdan sa sakit.
• Mga kakulang sa nutrisyon: Ang mabaga, malagkit nga uhog nga gipahinabo sa CF makababag sa imong sistema sa paghilis ug mapugngan ang mga likido nga imong gikinahanglan aron makuha ang mga sustansya gikan sa pagkuha sa imong tinai. Kung wala kini nga mga likido, ang pagkaon moagi sa imong digestive system nga dili masuhop. Kini nagpugong kanimo gikan sa pagkuha sa bisan unsang kaayohan sa nutrisyon.
• Diabetes: Ang mabaga, malagkit nga uhog nga gimugna sa CF nakapalisud sa pancreas ug gipugngan kini nga molihok og maayo. Mahimo kini makalikay sa lawas gikan sa paghimo igo nga insulin. Dugang pa, mahimong mapugngan sa CF ang imong lawas gikan sa pagtubag sa insakto nga paagi. Ang parehas nga mga komplikasyon mahimong hinungdan sa diabetes.

Uban pang mga komplikasyon

Gawas sa mga isyu sa respiratory ug digestive, ang CF mahimong hinungdan sa uban pang mga komplikasyon sa lawas, lakip ang:

• Mga isyu sa pertilidad: Ang mga lalaki nga adunay CF hapit kanunay nga dili mabungahon. Kini tungod kay ang baga nga uhog kanunay nagbabag sa tubo nga nagdala og likido gikan sa prostate gland ngadto sa mga testis. Ang mga babaye nga adunay CF mahimong dili kaayo tabunok kaysa sa mga babaye nga wala’y sakit, apan daghan ang makapanganak.
• Osteoporosis: Kini nga kahimtang, nga hinungdan sa nipis nga mga bukog, kasagaran sa mga tawo nga adunay CF.
• Pagkahubas sa tubig: Gibuhat sa CF nga labi ka lisud ang pagpadayon sa normal nga balanse sa mga mineral sa imong lawas. Mahimo kini hinungdan sa pagkulang sa tubig, ingon man usab usa ka pagkadili-timbang sa electrolyte.

Panglantaw

Sa bag-ohay nga mga dekada, ang panan-aw alang sa mga indibidwal nga nadayagnos nga adunay CF ning-ayo og ayo. Karon dili sagad alang sa mga tawo nga adunay CF nga mabuhi sa edad nga 20 ug 30. Ang uban mabuhi pa sa kadugay.

Karon, ang mga therapies sa pagtambal alang sa CF naka-focus sa pagpaminus sa mga timailhan ug sintomas sa kondisyon ug mga epekto sa pagtambal. Tumong usab sa mga pagtambal nga malikayan ang mga komplikasyon gikan sa sakit, sama sa impeksyon sa bakterya.

Bisan sa nagpasalig nga panukiduki nga karon gipadayon, ang mga bag-ong pagtambal o pag-ayo alang sa CF mao ang lagmit nga mga tuig pa. Ang mga bag-ong pagtambal nagkinahanglan mga tuig nga panukiduki ug mga pagsulay sa wala pa tugotan sa mga nagdumala nga ahensya ang mga ospital ug doktor nga ihalad sila sa mga pasyente.

Pag-apil

Kung adunay ka CF, mahibal-an ang us aka tawo nga adunay CF, o madasigon ra sa pagpangita usa ka tambal alang sa kini nga sakit, dali ang pag-apil sa pagsuporta sa panukiduki.

Mga organisasyon sa panukiduki

Kadaghanan sa panukiduki sa potensyal nga pagpang-ayo sa CF gipondohan sa mga organisasyon nga nagtrabaho alang sa mga tawo nga adunay CF ug ilang pamilya. Ang pagdonar sa kanila makatabang nga masiguro ang nagpadayon nga pagsiksik alang sa usa ka tambal. Kauban sa kini nga mga kapunungan:

• Cystic Fibrosis Foundation: Ang CFF usa ka organisasyon nga gihatagan og accredit nga Better Business Bureau nga nagtrabaho aron pondohan ang panukiduki alang sa usa ka tambal ug abante nga pagtambal.
• Cystic Fibrosis Research, Inc .: Ang CFRI usa ka akreditado nga organisasyong charity. Ang nag-una nga katuyoan niini mao ang pondohan ang panukiduki, paghatag suporta ug edukasyon sa mga pasyente ug pamilya, ug dugangan ang kahibalo sa CF.

Mga pagsulay sa klinika

Kung adunay ka CF, mahimo ka kwalipikado nga moapil sa usa ka klinikal nga pagsulay. Kadaghanan sa mga kini nga klinikal nga pagsulay gihimo pinaagi sa mga hospital sa panukiduki. Ang opisina sa imong doktor mahimo nga adunay koneksyon sa usa sa kini nga mga grupo. Kung wala sila mahimo, mahimo ka makaabut sa usa sa mga organisasyon sa taas ug makakonekta sa usa ka manlalaban nga makatabang kanimo nga makit-an ang usa ka pagsulay nga abli ug pagdawat sa mga partisipante.