Gene therapy: unsa kini, kung giunsa kini nahimo ug kung unsa ang matambal

Kontento

• Giunsa kini gibuhat
• Pamaagi sa CRISPR
• Teknolohiya sa T-Cell sa Kotse
• Mga sakit nga mahimo’g matambal sa gene therapy
• Gene therapy batok kanser

Ang gen therapy, naila usab nga gen therapy o pag-edit sa gene, usa ka makabag-o nga pagtambal nga naglangkob sa usa ka hugpong nga mga pamaagi nga mahimong magamit sa pagtambal ug paglikay sa mga komplikado nga sakit, sama sa mga sakit nga genetiko ug kanser, pinaagi sa pagbag-o sa piho nga mga gen.

Ang mga gene mahimong gipasabut nga sukaranan nga yunit sa kabilin ug gihimo sa usa ka piho nga han-ay sa mga nucleic acid, kana mao ang DNA ug RNA, ug diin nagdala kasayuran nga adunay kalabotan sa mga kinaiya ug kahimsog sa tawo. Ingon niini, kini nga klase nga pagtambal naglangkob sa hinungdan sa mga pagbag-o sa DNA sa mga selyula nga apektado sa sakit ug pagpaandar sa mga panagang sa lawas aron maila ang nadaot nga tisyu ug mapalambo ang pagwagtang niini.

Ang mga sakit nga mahimo’g matambalan sa niining paagiha mao kadtong naglambigit sa pila ka pagbag-o sa DNA, sama sa kanser, mga sakit nga autoimmune, diabetes, cystic fibrosis, lakip sa uban pang mga sakit nga ningdaut o henetiko, bisan pa, sa daghang mga kaso naa pa sila sa yugto sa pag-uswag. . mga pagsulay.

Giunsa kini gibuhat

Ang terapiya sa gene gilangkoban sa paggamit og mga gen imbis nga mga tambal aron matambal ang mga sakit. Gihimo kini pinaagi sa pagbag-o sa materyal nga henetiko sa tisyu nga nakompromiso sa sakit sa usa pa nga normal. Karon, ang terapiya sa gene gipatuman gamit ang duha nga pamaagi sa molekula, ang pamaagi sa CRISPR ug ang teknik sa Car T-Cell:

Pamaagi sa CRISPR

Ang pamaagi sa CRISPR naglangkob sa pagbag-o sa piho nga mga rehiyon sa DNA nga mahimong adunay kalabotan sa mga sakit. Sa ingon, kini nga pamaagi nagtugot sa mga genes nga mausab sa piho nga mga lokasyon, sa usa ka ensakto, dali ug dili kaayo mahal nga paagi. Sa kinatibuk-an, ang pamaagi mahimo sa pipila ka mga lakang:

• Ang mga piho nga gen, nga mahimo usab tawgon nga mga target gen o pagkasunud, maila;
• Pagkahuman sa pag-ila, naghimo ang mga syentista usa ka han-ay nga "gabay RNA" nga nagsangkap sa target nga rehiyon;
• Kini nga RNA gibutang sa selyula kauban ang Cas 9 nga protina, nga molihok pinaagi sa pagputol sa target nga han-ay sa DNA;
• Pagkahuman, usa ka bag-ong han-ay sa DNA ang gisulud sa naunang pagkasunud.

Kadaghanan sa mga pagbag-o sa genetiko naglangkob sa mga gene nga naa sa mga somatic cell, kana mao, ang mga selyula nga adunay sulud nga materyal nga henetiko nga wala ipasa gikan sa kaliwatan ngadto sa kaliwatan, nga gikutuban ang pagbag-o sa tawo ra. Bisan pa, ang panukiduki ug mga eksperimento mitumaw diin ang pamaagi sa CRISPR gihimo sa mga cell sa kagaw, sa ato pa, sa itlog o tamud, nga nakamugna usa ka serye sa mga pangutana bahin sa pagdapat sa pamaagi ug ang kahilwasan niini sa paglambo sa tawo. .

Ang mga dugay nga sangputanan sa pamaagi ug pag-edit sa gene wala pa mahibal-an. Nagtuo ang mga syentista nga ang pagmaniobra sa mga gene sa tawo mahimo’g makahimo sa usa ka tawo nga dali kadali sa pagtunga nga kusganon nga pagbag-o, nga mahimong mosangput sa sobrang pagpaaktibo sa immune system o pagtunga sa labi ka grabe nga mga sakit.

Gawas sa diskusyon bahin sa pag-edit sa mga gene aron magtuyok-tuyok sa posibilidad nga kusgan nga pagbag-o ug maibalhin ang pagbag-o alang sa umaabot nga mga henerasyon, ang isyu sa pamatasan sa pamaagi gihisgutan usab nga kadaghanan, tungod kay kini nga pamaagi mahimo usab nga magamit aron mabalhin ang mga kinaiyahan, sama sa kolor sa mata, taas, kolor sa buhok, ug uban pa.

Teknolohiya sa T-Cell sa Kotse

Ang pamaagi sa Car T-Cell gigamit na sa Estados Unidos, Europe, China ug Japan ug karon gigamit sa Brazil aron matambal ang lymphoma. Kini nga pamaagi gilangkuban sa pagbag-o sa immune system aron ang mga tumor cells dali nga mailhan ug mawala gikan sa lawas.

Tungod niini, ang mga panalipod nga T cells sa tawo gikuha ug ang ilang materyal nga genetiko gimaniobra pinaagi sa pagdugang sa CAR gene sa mga selyula, nga naila nga chimeric antigen receptor. Pagkahuman sa pagdugang sa gene, ang gidaghanon sa mga selyula nga nadugangan ug gikan sa higayon nga ang usa ka igo nga gidaghanon sa mga selyula nga napamatud-an ug ang presensya sa labi ka gipaangay nga mga istruktura alang sa pag-ila sa tumor, adunay usa ka induction nga nagkagrabe nga sistema sa imyunidad sa tawo ug, pagkahuman, pag-injection sa mga cell sa depensa nga giusab sa CAR gene.

Sa ingon, adunay pagpaaktibo sa sistema sa imyunidad, nga magsugod sa pag-ila sa mga selula sa tumor nga labi kadali ug makahimo sa pagtangtang sa kini nga mga selyula nga labi ka epektibo.

Mga sakit nga mahimo’g matambal sa gene therapy

Ang gen therapy adunay saad alang sa pagtambal sa bisan unsang sakit sa genetiko, bisan pa, alang ra sa pipila nga mahimo na kini o naa na sa yugto sa pagsulay. Gitun-an ang pag-edit sa genetika uban ang katuyoan nga matambalan ang mga sakit nga henetiko, sama sa cystic fibrosis, pagkabuta sa pagkatawo, hemophilia ug anlele cell anemia, pananglitan, apan kini giisip usab nga usa ka pamaagi nga mahimo’g mapauswag ang paglikay sa labi ka grabe ug komplikado nga mga sakit. , sama pananglit sa kanser, sakit sa kasingkasing ug impeksyon sa HIV, pananglitan.

Bisan kung labi nga gitun-an alang sa pagtambal ug paglikay sa mga sakit, ang pag-edit sa mga gene mahimo usab nga ipahamtang sa mga tanum, aron sila labi ka mapailubon sa pagbag-o sa klima ug labi nga makasukol sa mga parasito ug pestisidyo, ug sa mga pagkaon nga adunay katuyoan nga mahimong labi ka masustansya. .

Gene therapy batok kanser

Ang gen therapy alang sa pagtambal sa kanser gipatuman na sa pipila nga mga nasud ug labi nga gipakita alang sa piho nga mga kaso sa leukemias, lymphomas, melanomas o sarcomas, pananglitan. Ang kini nga lahi nga terapiya naglangkob sa panguna nga pagpaaktibo sa mga cells sa depensa sa lawas aron maila ang mga cells sa tumor ug tangtangon kini, nga gihimo pinaagi sa pag-indyeksyon sa mga tisyu nga gibag-o sa genetiko o lawas sa pasyente.

Gituohan nga, sa umaabot, ang terapiya sa gene mahimong labi ka episyente ug pulihan ang karon nga mga pagtambal sa kanser, bisan pa, tungod kay kini mahal pa ug nagkinahanglan og advanced nga teknolohiya, labi nga gipakita kini sa mga kaso nga wala motubag sa pagtambal sa chemotherapy, radiotherapy ug sa operasyon.